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为了解决遗传性耳聋无药可医这一世界难题,街点基点加息复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授深耕耳聋基因治疗领域十余年,街点基点加息带领团队历经多年探索,积极与多方展开合作。 团队最终研发出针对OTOF基因(表达耳畸蛋白)突变的耳聋基因治疗药物,评糟并自主创新,开发出精准、微创的耳部递送路径和装备。 OTOF基因的致病突变,糕的会引起9号常染色体隐性遗传性耳聋,即听觉神经病的一种类型。 患者通常表现为重度、下息极重度或完全听力损失和言语障碍。 我国婴幼儿听觉神经病人群中,月至月起因OTOF基因突变致聋的发病率高达41%。 OTOF基因主要参与耳蜗内毛细胞突触囊泡释放神经递质,少加从而大脑能感受声音。 |
